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Due casi fatali di insufficienza epatica acuta si sono verificati in due bambini, di 4 e 28 mesi, affetti da atrofia muscolare spinale (SMA) e trattati con il farmaco Zolgensma (onasemnogene abeparvovec). La notizia è stata segnalata dall'Agenzia italiana del farmaco (Aifa) sul proprio sito, pubblicando la nota informativa dell'azienda produttrice Novartis.

Le caratteristiche cliniche comuni di questi due casi sono riassunte di seguito:
- La manifestazione iniziale del danno epatico è stata l'aumento asintomatico delle aminotransferasi epatiche entro le prime 1-2 settimane dopo l'infusione di onasemnogene abeparvovec, che è stato trattato con un aumento della dose di prednisolone.

- La manifestazione clinica dell'epatotossicità includeva vomito, debolezza e un secondo aumento delle aminotransferasi epatiche. Ciò è stato osservato tra le 5 e le 6 settimane dopo l'infusione di onasemnogene abeparvovec e circa 1-2 settimane dopo l'inizio della riduzione graduale del prednisolone.

- A seguire si è presentato un rapido deterioramento della funzionalità epatica e la progressione verso l'encefalopatia epatica e l'insufficienza multiorgano. Il decesso si è verificato 6-7 settimane dopo l'infusione di onasemnogene abeparvovec, durante il periodo di riduzione graduale della dose di corticosteroidi.

Zolgensma (onasemnogene abeparvovec), ricordiamo, è indicato per il trattamento della atrofia muscolare spinale (SMA). L'esposizione cumulativa globale ad oggi è approssimativamente di 3000 pazienti.